Investigadores del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas( CONICET) lograron reducir la síntesis de formas patológicas de una proteína llamada Tau, que cuando se acumula en regiones localizadas del cerebro origina enfermedades neurodegenerativas conocidas como taupatías. Conocé todos los detalles de este increíble avance.
La investigación, que fue publicada en la revista científica Molecular Therapy, busca prevenir la formación de proteínas patológicas asociadas a múltiples enfermedades neurodivergentes, como el Alzhéimer, algunos tipos de parkinson atípico, demencia fronto-temporal, parálisis progresiva y otras.
Según detalló Elena Avale, la investigadora de CONICET que lidera el trabajo en el Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular Dr. Héctor N. Torres: “Hoy en día los pacientes con taupatías acceden a cuidados médicos que solo pueden aliviar parcialmente sus síntomas y mejorar relativamente su calidad de vida, pero no hay tratamientos que logren revertir o detener la muerte neuronal debida a la acumulación de las proteínas Tau anormales. En este sentido, este estudio, basado en herramientas de terapia génica, puede contribuir a explorar tratamientos más precisos y efectivos“.
¿En qué consiste la nueva estrategia terapéutica?
“El abordaje que nosotros quisimos dar en nuestro trabajo desde una perspectiva terapéutica, fue intentar dirigir moléculas capaces de reducir la síntesis de Tau únicamente en aquellas regiones del cerebro que están afectadas en los inicios de la patología”, explica Avale. En este sentido, completa: “Entonces nuestra propuesta fue utilizar una herramienta diferente, que permitiese ser expresada localmente y que con una sola administración pudiese mantenerse activa a lo largo del tiempo“.
La investigadora explicó: “Se nos ocurrió elegir un microARN natural y modificarlo por técnicas de ingeniería genética para dotarlo con dos propiedades que nos interesaban. Por un lado, que tuviera la capacidad silenciar el gen Tau alterado cuya información promueve la producción de proteínas Tau patológicas. Y por otro lado, dirigimos su expresión mediante vectores virales de manera que esta molécula terapéutica se expresara únicamente en regiones cerebrales donde comienza a acumularse esa proteína de manera tóxica. Y lo logramo”.
